ITL医疗器械开发洞察:2020年诺贝尔化学奖-CRISPR基因编辑技术

2020年10月,两名女科学家Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna 因开发了基因组编辑方法而获得了诺贝尔化学奖,CRISPR是基因技术中最锐利的工具之一。这种方法正式被称为CRISPR/Cas9基因编辑,通常简称为CRISPR,使科学家能够精确切割他们想要的任何一条DNA链。

CRISPR对于在基础科学实验中使用分子剪刀探索生命密码的生物学家来说是一个福音。

科学家正在使用CRISPR来改变牲畜和作物的DNA。将CRISPR作为一次性治疗的基础,有望为镰状细胞病和肌肉营养不良等遗传病提供治疗。CRISPR甚至被用来在新型冠状病毒大流行期间进行简单的诊断测试。

这是科学家们一直在等待的工具。每次研究人员想要编辑一个新的DNA序列,都需要通过复杂且昂贵的蛋白质工程来实现。而如今,因为简单、廉价和高效的优势,CRISPR已经成为全球最为流行的基因编辑技术,被称为编辑基因的“魔剪”。科学家通过它可以高效、精确地改变、编辑或替换植物、动物甚至是人类身上的基因。在不到十年的时间里,研究人员使用CRISPR-Cas9来开发基因组编辑的作物,昆虫,遗传模型和实验性人类疗法。使用这种技术治疗镰状细胞性贫血,遗传性失明和癌症的临床试验正在进行中。Doudna,Charpentier等人已经成立了相关的生物技术公司,旨在开发实现这些有用的技术。

今天,科学家们可以很容易地得到Cas9,并指导针对特定DNA序列定制的RNA。CRISPR正式向大众开放了基因编辑。

但是CRISPR的易用性是一把双刃剑。这项技术也引起了争议,尤其是对人类细胞中的应用。2018年11月,中国生物物理学家何建奎宣布,他和他的同事对一对双胞胎女孩的胚胎使用CRISPR–Cas9编辑技术。这一消息引发了强烈抗议,编辑胚胎引发了道德,社会和安全方面的担忧。

总的来说,她们发明的CRISPR-Cas9基因编辑技术可以让研究人员精确地改变动物、植物和微生物的脱氧核糖核酸(DNA)。这一技术对生命科学研究产生了突破性影响,有助于研发新的癌症疗法,并可能使治愈遗传性疾病成为现实。

评审委员会说:“这个基因编辑工具拥有巨大的能量,会影响到我们每一个人。它不仅引发了基础科学的变革,也产生了很多创新性的成果,并将带来具有独创性的新治疗方法。”

人类文明的提升离不开科研人员在基础研究上不断创新,不断探索,创造更有价值的知识。同样的,ITL集团在医疗器械开发领域探索了40多年,为医疗行业合作伙伴成功解决复杂的医疗器械开发和生产的相关问题,并提供创新可靠的解决方案使得创新概念最终转化为具有商业和社会价值的医疗产品。

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